加托索单抗的适应症基于一项针对成年进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究结果，目标人群和治疗定位明确，具体体现为以下两个方面。

(1)减少新异位骨化病灶的形成

通过选择性抑制激活素A介导的异常信号转导，有效下调成骨相关转录因子的表达，在骨骼外组织中阻断软骨内成骨过程的启动与进展。

临床终点显示，治疗组患者全身新发病灶数量较安慰剂组显著减少，这一效应在多个亚组中保持一致。

(2)降低经临床医师评估的疾病发作频率

FOP患者的急性发作常伴有疼痛、肿胀及活动受限，是导致功能恶化的关键因素。加托索单抗能够缩短每次发作的持续时间，减少中重度发作的总体次数，改善患者的生活质量和日常活动能力。该评估采用标准化临床评分量表，由研究者独立判定。

加托索单抗仅适用于经基因检测或典型临床表现确诊为FOP的成年患者，不适用于其他类型的进行性骨化或软组织钙化疾病。治疗前应确认患者无妊娠，由具备FOP管理经验的多学科团队进行个体化获益-风险评估。