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尼替西农片(Harliku)适用于确诊为尿黑酸尿症(AKU)的成年患者。AKU是一种罕见的常染色体隐性遗传病,因尿黑酸氧化酶缺陷导致尿黑酸(HGA)在体内蓄积,引起进行性骨关节、软组织及心脏瓣膜损害。本药通过特异性抑制羟苯丙酮酸双加氧酶,从源头减少HGA生成,核心适应症如下:
用于减少成年AKU患者尿液中的尿黑酸(HGA)含量。这是目前唯一经过临床验证可有效降低HGA的药物干预手段。
通过长期降低HGA负荷,有助于延缓因HGA沉积所致的骨关节炎、软骨钙化、肌腱断裂及主动脉狭窄等并发症的进展。
Harliku在AKU儿童患者中的安全性和有效性尚未确立,目前仅推荐用于18岁及以上成人。
尼替西农片剂(Harliku)适用于需要积极控制尿黑酸水平的成年AKU患者。治疗期间需密切监测血浆酪氨酸浓度及眼科指标,平衡疗效与潜在不良反应风险。
参考资料: FDA说明书获批于2025年6月10日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209449

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