墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)适用于以下特定人群及治疗场景，所有用药均须联合苯丙氨酸(Phe)限制性饮食。

1.治疗目标

降低成人及儿科患者因苯丙酮尿症(PKU)导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，恢复血Phe水平至安全范围。

2.适用年龄

适用于年龄在1个月及以上的患者，包括婴幼儿、儿童、青少年及成年人。

3.适用前提

患者须经治疗评估确认为“对墨蝶呤有反应性”，即使用墨蝶呤口服粉剂后血Phe较基线出现有临床意义的下降。

4.饮食配合

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的治疗效果依赖于严格的Phe限制性饮食，治疗期间需由专业人员定期评估蛋白质及Phe摄入量。

不符合上述适应人群或未联合饮食控制者，使用墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)可能无法达到预期疗效。