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全部名称
墨蝶呤、Sepiapterin、墨蝶呤口服粉剂、Sephience
适应人群
适用于1月龄及以上、对墨蝶呤治疗反应阳性的苯丙酮尿症(PKU)成人及儿童患者，用于高苯丙氨酸血症(HPA)的治疗。[ 详情 ]
墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)
规格：
1000mg*30袋/盒
剂型：
粉剂
厂家：
美国PTC
有效期：
24个月
图片来源： 图片来自公开渠道（如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等），仅供参考。
墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的公开资料参考价格
墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)由PTC Therapeutics公司研发，2025年7月获美国FDA批准，是全球首个获批的墨蝶呤口服制剂。该药通过激活苯丙氨酸羟化酶，为PKU患者提供全新的病理生理干预路径。
FDA的批准基于两项覆盖1岁至61岁患者的临床试验，结果表明该药能显著且持续降低血苯丙氨酸水平。药物采用每日一次口服粉剂设计，便于根据体重精确调整剂量。如需进一步信息请向境外机构咨询。
参考资料： FDA说明书获批于2025年7月28日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219666
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药品别称
墨蝶呤、Sepiapterin、墨蝶呤口服粉剂、Sephience适应人群
适用于1月龄及以上、对墨蝶呤治疗反应阳性的苯丙酮尿症(PKU)成人及儿童患者，用...[ 详情 ]免费了解
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