2026年7月28日Saol Therapeutics今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已确认公司重新提交的SL1009(二氯乙酸钠，DCA)新药申请(NDA)获受理。该药用于治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症(PDCD)，这是一种罕见、危及生命的线粒体疾病，目前尚无FDA批准的疗法。FDA确认该重新提交为完整申请，归类为二类回复，并将《处方药使用者付费法案》(PDUFA)目标行动日期定为2026年12月30日。
受理背景
FDA确认，此次重新提交是对2025年8月27日完整答复函(CRL)的完整二类回应。Saol将继续致力于与FDA合作，推动该疗法获批用于PDCD——这是一种罕见、危及生命的线粒体疾病，目前尚无获批疗法。
此次受理标志着SL1009进入第二个FDA审评周期。此前，原始NDA于2024年11月27日提交，FDA于2025年8月27日发出完整答复函(CRL)。CRL中未发现任何与SL1009安全性或生产工艺相关的担忧。Saol在2025年12月富有成效的A类会议和2026年3月的C类会议之后，于2026年6月30日重新提交了NDA。在这些会议中，FDA建议Saol开展额外的生存分析以支持申请，Saol已提供相关分析。
“确定的行动日期对PDCD患儿家庭意义重大，他们等待潜在治疗方案已有很长时间。”Saol Therapeutics首席执行官Dave Penake表示：“我们仍对SL1009背后全部证据及其对这些患者可能带来的意义充满信心。”
Penake补充道：“我们感谢患者、家庭、研究人员和临床医生一直推动这一项目前行，也感谢FDA在整个过程中的持续合作。”
SL1009已获得优先审评、孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定，Saol预计在获批后将根据罕见儿科疾病法规获得优先审评券(PRV)。
关于SL1009(二氯乙酸钠，DCA)
SL1009是一种在研产品，如获批，将与一项专有的剂量确定基因检测联合使用，用于治疗孤儿儿科起病线粒体疾病——丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症(PDCD)。PDCD是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，可导致慢性能量缺乏，进而引起乳酸酸中毒、严重发育障碍和幼儿期死亡。目前尚无FDA批准的PDCD疗法。
SL1009已获得优先审评、孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。Saol将与Medosome Biotec合作，为该剂量确定基因检测提交510(k)申请，该检测将作为接受SL1009治疗患者所需的伴随诊断。
