2025年9月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了selumetinib（商品名：KOSELUGO，由阿斯利康制药有限公司生产）颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴症状性、无法手术丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。此前，FDA已批准selumetinib胶囊剂用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病且伴症状性、无法手术丛状神经纤维瘤的儿科患者。
selumetinib的完整处方信息将在FDA药品信息平台（Drugs@FDA）上发布。
此次批准的依据
在健康成人中开展的一项相对生物利用度（BA）研究（89号研究）中，口服颗粒剂与已获批胶囊剂之间具有充分的生物利用度桥接性；以及在SPRINTII期I层研究（针对胶囊剂，面向2岁及以上患者）与SPRINKLE研究（针对口服颗粒剂，面向1岁及以上患者）的儿科患者人群中，药物暴露量具有一致性。两种剂型的药物暴露量相似，为将疗效从2岁及以上儿科患者外推至1岁及以上儿科患者提供了支持。
selumetinib的处方信息
包含以下警告和注意事项：心肌病、眼部毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高、出血风险增加（针对selumetinib胶囊剂）以及胚胎-胎儿毒性。警告和注意事项的发生率数据已更新，纳入了更多儿科患者的研究数据，未发现新的安全性信号。
基于体表面积计算，selumetinib的推荐剂量为每日两次口服，每次25毫克/平方米，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
selumetinib曾获得突破性疗法认定和孤儿药认定。有关FDA加速审批项目的详细信息，可参考《行业指南：针对严重疾病的药品和生物制品加速审批项目》。
