1、针对ITP成年人

在两项双盲、安慰剂对照临床研究、一项开放标签单臂研究和一项开放标签延伸研究中，评估了ITP成人患者服用Nplate的安全性和疗效。

在研究中Nplate停药后，7名患者的血小板计数维持在≥ 50 × 109/L。在随后进入延展研究并接受Nplate治疗的291名患者中，无论他们在之前的安慰剂对照研究中是否接受了Nplate或安慰剂，血小板计数均升高并持续。大多数患者在接受1至3剂Nplate治疗后，血小板计数中位值达到50 × 109/L，这些血小板计数在研究的剩余时间内保持不变，Nplate治疗的中位持续时间为78周，最长持续时间为277周。

2、针对ITP病患儿

在两项双盲、安慰剂对照临床试验中评估了ITP病1岁及以上儿童患者服用Nplate至少6个月的安全性和疗效。

在本试验中，通过血小板计数达到≥ 50的患者比例来衡量Nplate的疗效连续2周× 109/L并按血小板计数增加≥ 20的患者比例连续2周高于基线× 109/L。排除使用抢救药物后4周内的血小板反应。在接受romiplostim治疗的17名患者中，15名患者的血小板计数连续2周达到≥50×109/L(88.2%，95% CI: 63.6%，98.5%)。

在治疗期间，这15名患者的血小板计数也连续2周高于基线≥20×109/L(88.2%，95% CI: 63.6%，98.5%)。接受安慰剂治疗的患者均未达到任一终点。

3、针对急性放射综合征造血综合征患者

根据ITP病患者的临床经验[参见“不良反应”]，以及一项针对健康志愿者的研究，评估了Nplate用于急性放射综合征设置的安全性。在一项随机、盲法、安慰剂对照研究中，在非人灵长类动物放射损伤模型中研究了Nplate的疗效。

Nplate显著(单侧p = 0.0002)增加了受照射动物的60天存活率:Nplate组为72.5%存活率(29/40)，而对照组为32.5%存活率(13/40)。在同一研究中，n=40的探索性队列动物在照射后第1天接受Nplate (5mg/kg)治疗，第1天和第8天接受pegfilgrastim (0.3mg/kg)治疗。联合治疗组的生存率为87.5% (95% CI: (73.2%，95.8%)。