
肝静脉闭塞性疾病(VOD)也称为窦性阻塞综合征(SOS),是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内,肝脏的窦内皮细胞受到影响。9%-14%的HSCT患者出现肝脏VOD,有30-50%的病例会危害生命。爱尔兰爵士制药的去纤维钠是获批治疗肝静脉闭塞性疾病(VOD)。
三项临床研究(阶段2,阶段3和扩展获取研究)对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者进行的研究结果。受试者每六小时用6.25mg/kg的去纤维钠治疗,以两小时静脉内输注给药。第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者(肾脏或肺脏或两者),他们接受去纤维钠治疗14天。在HSCT后超过100天的试验中观察到的存活率为44%。
第3阶段研究招募了102例肝脏VOD患者。 给予治疗组最少21天的药物,并且该组患者不允许接受任何伴随药物,如肝素,华法林或阿替普酶以避免出血风险。 在HSCT后+100天观察到的存活率为38%。扩大访问研究,招募351名肝肾病或肺功能不全的肝脏VOD患者,在HSCT后+100天时存活率为45%。
爱尔兰爵士制药的去纤维钠在中国上市了吗?
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参考资料: FDA说明书更新于2016年6月30日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114
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