白血病新基因疗法

日本研究人员在实验中发现，有一种基因在实验鼠体内发挥着阻止免疫的作用，如果剔除这种基因，患白血病的实验鼠会被治愈。这一发现将有助于研发治疗白血病的新药物。

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

京都大学医学研究科的一个研究小组发现，在实验鼠体内，一种名为“Sipa1”的基因发挥着阻止免疫的作用。研究人员剔除实验鼠体内的这种基因后，再给实验鼠移植慢性髓性白血病细胞，结果１００只患病实验鼠在１５天内得到治愈，而没有剔除这种基因的实验鼠则在对比实验中全部死于白血病。

该实验表明剔除了这种基因的实验鼠免疫细胞发挥作用，能战胜白血病。不过，剔除这种基因的实验鼠虽然白血病得到治愈，但更易患其他疾病。研究人员认为这一发现将有助于研发新的白血病治疗药物。他们将研究如何不剔除这种基因，而是利用药物控制这种基因的作用，使免疫细胞发挥功能。

免疫治疗对复发难治的急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）取得了较好的疗效。自2000年以后，许多新药已应用于ALL的临床治疗或已开展临床试验。如伊马替尼（2001年）、克拉屈滨（2004年）、奈拉滨（2005年）、达沙替尼（2006年）、脂质体长春新碱（2012年）、博纳替尼（2012年）。目前正在进行临床试验的药物包括：MTOR抑制剂，HDAC抑制剂，BTK抑制剂，JAK-STAT抑制剂、蛋白酶体抑制剂、PD-1抗体等。靶向药物联合传统化疗或免疫治疗提高了某些ALL亚型的疗效。

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