托法替尼治疗类风湿性关节炎的疗效怎么样？

托法替尼(托法替布)是作用于细胞内酪氨酸激酶的小分子口服抑制剂，由美国 FDA 于 2012 年 11 月批准用于成人的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）的治疗，且呈现出了比较不错的效果。

试验 IV 为正在进行的为期 2 年的试验，在第 1 年的计划期内共纳入 797 名 MTX 治疗反应不佳的中度到重度活动性类风湿关节炎患者，分为托法替尼 5 和 10 mg，bid 组，及安慰剂组。到 6 个月结束时，将所有的安慰剂组患者以双盲的方式推进到第三预定治疗阶段。

结果显示，3 个月后，托法替尼 2 个剂量组受试者的 HAQ-DI 评价情况明显改善 ；6 个月后，托法替尼 5 和 10 mg 剂量组及安慰剂组中达到 ACR20 的受试者比例分别为 55%、67%及 27%（P<0.001），且托法替尼组受试者的 RA 活动度评分DAS28-4(ESR)<2.6 也显著改善。

试验 V 为持续 6 个月的试验，共纳入 399 名对至少 1 种 TNF 抑制剂治疗反应不佳的中度到重度活动性类风湿关节炎患者，分为托法替尼 5 和 10 mg，bid 组，及用过MTX 的安慰剂组。在第 3 个月随访时，将所有随机和安慰剂组的患者以双盲的形式进入第二预定治疗阶段，剂量为托法替尼 5 和 10 mg，bid。

结果显示，3 个月后，托法替尼5 和 10 mg 剂量组及安慰剂组中达到 ACR20 的受试者比例分别为 41%、48% 及 24%（P<0.001）；且 2 个剂量组受试者的 HAQ-DI 评价情况及 RA 活动度评分 DAS28-4(ESR)<2.6 也显著改善 。