托法替尼对类风湿性关节炎能有多大效果？

托法替尼(托法替布)能够选择性抑制细胞内JAR3信号转导通路，抑制CD4+T细胞增殖，进一步阻断白细胞素(IL)-17、干扰素-γ、IL-6、IL-8等细胞因子合成和分泌，抑制类风湿性关节炎（RA）患者滑膜成纤维细胞增殖及已损伤的软骨组织进一步破坏。Ⅱ期、Ⅲ期临床试验结果显示，托法替尼能够明显减少RA患者临床症状和体征，且未发现明显的毒性不良反应。

在Ⅱa期单药临床试验研究中，264例经MTX或TNF治疗无效的RA患者随机分为4组，分别给予每天2次口服托法替尼5 mg、15 mg、30 mg和安慰剂治疗6周。

结果显示4组患者美国风湿病学会20％改善标准(ACR20)，即触痛和肿胀关节计数至少减少20％及其他5项RA严重度指标中3项至少改善20％)反应率分别为70．5％、81．2％、76．8％和29．2％，所有治疗组与安慰剂组相比均有统计学显著差异，5 mg治疗组与15 mg、30 mg治疗组相比效果更明显，但15 mg组与30 mg组间疗效无明显统计学差异；结果证实，托法替尼治疗呈现剂量依赖性，适当的治疗剂量会取得最好疗效。

在Ⅲ期单药治疗临床试验研究中，610例经DMARD至少一种药物治疗失败的RA患者随机分为托法替尼每天2次口服5 mg组、10 mg组(治疗6个月)和5 mg组、10 mg组(治疗3个月，随后予以安慰剂)，结果发现连续6个月治疗组与3个月后同样剂量安慰剂组问疗效差异有显著统计学意义。