NBIb-1817持续改善帕金森患者运动功能

2020年9月11日Voyager Therapeutics，Inc.宣布了PD-1101的数据，这是一项Ib期开放标签，为期三年的疗效和安全性研究，证明了基因疗法NBIb-1817（VY-AADC）的一次性治疗显示出运动功能的持续改善，包括更长的“ON”时间且没有复杂的运动障碍，帕金森病统一疾病分级量表（UPDRS）第III部分的得分降低，和减少帕金森氏病患者的用药量。

在PD-1101研究中，经过3个队列的研究，在晚期帕金森病患者中，NBIb-1817将晚期帕金森病患者的平均“OFF”时间减少了-1.91小时，并且将没有麻烦性运动障碍的平均“ON”时间增加了+2.23小时。

此外，根据改良的Hoehn＆Yahr量表评估，在用NBIb-1817治疗的15位患者中，有14位在三年后继续显示出疾病分期的改善。

在为期三年的PD-1101试验的数据中，使用NBIb-1817进行的一次性治疗显示，“OFF”持续时间平均减少-0.15至-1.91小时（基线4.28至4.93小时），无麻烦运动障碍的“正常”时间平均为+0.26至+2.23小时（基线为10.32至10.46小时）。

根据临床医师评估，根据UPDRS第III部分非用药评分，NBIb-1817在三年后还显示出运动功能的持续改善，整个队列中的评分为-10.2至-19.0点（基线为35.8至38.2点）。在第2组和第3组中，帕金森氏病药物的需求量也减少了。来自PD-1102试验的7位患者的两年数据显示，NBIb-1817可使“OFF”时间平均减少-3.2小时，并使良好的“ON”时间增加+2.1小时（基线分别为9.3小时和6.6小时）。

在这项研究中，NBIb-1817在两年后显示出运动功能的持续改善，UPDRS Part III的非用药得分提高了-12.0分（基线34.4）。帕金森氏病药物的需求量也减少了。

两项研究的初步安全性数据均表明，NBIb-1817具有良好的耐受性，未报告任何与药物相关的严重不良事件（SAE）。报告的最常见不良事件是头痛，感觉不足。

Chad Christine教授说：“有希望看到的是，三年后，一次给予基因研究性研究治疗药物NBIb-1817的单次使用显示出持续的‘OFF’时间减少，以及'ON'时间的改善而没有麻烦的运动障碍和其他措施。预计帕金森氏病患者的运动功能将在三年内恶化，这将令人鼓舞。数十年来，晚期帕金森氏病的治疗标准没有显著改变，我们希望NBIb-1817有望成为帕金森氏病的第一个基因疗法。”

关于帕金森氏病和NBIb-1817（VY-AADC）

帕金森氏病是一种慢性，进行性和使人衰弱的神经退行性疾病，在世界范围内影响了六百万人。它的特征是神经$变性引起的多巴胺损失，以及脑中合成多巴胺所需的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）酶的伴随损失，从而导致运动，神经精神病和自主神经功能的相关损害。 NBIb-1817是一种研究性的重组腺相关病毒2型血清型载体，编码人类AADC基因，该载体旨在帮助在脑细胞中产生AADC酶，从而将左旋多巴转化为多巴胺。

Voyager首席医学官兼研究与开发部负责人Omar Khwaja博士说：“我们对长期数据的一致性感到鼓舞，包括我们在临床研究中由临床医生和患者报告的临床结果疗法。这些结果令人鼓舞，表明该方法具有改变帕金森氏病治疗方法的潜力，并有助于改善患者及其家人的生活。”

参考资料：Neurocrine Biosciences and Voyager Therapeutics Present New Long-Term Three-Year Data Demonstrating that One-Time Treatment with an Investigational Gene Therapy Showed Sustained Improvement in Motor Function in Patients with Parkinson's Disease