2015年7月24日索尼德吉(sonidegib)获美国食品药品监督管理局批准,用于治疗术后或放疗后复发的或者不适合接受手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者。2015年8月20日,索尼德吉sonidegib(Odomzo)在欧盟获准上市。该药将为局部晚期BCC患者提供新的非侵入性治疗方案,为该病患者带来希望。
索尼德吉(sonidegib,原名LDE225)是一种口服选择性Smoothened(SMO)抑制剂。SMO是一种7次跨膜蛋白,调控Hedgehog(Hh)信号通路,该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。目前,诺华正在调查sonidegib用于多种疾病的治疗,包括骨髓纤维化、白血病及实体瘤(如胰腺癌、乳腺癌和非小细胞肺癌)。
Odomzo通过抑制基底细胞癌中激活的分子通路从而达到抑制肿瘤细胞生长的效果,一项临床研究结果。该研究中,66例患者服用剂量为200 mg/d,128例患者服用剂量为 800 mg/d。小剂量组中肿瘤缩小或消失的比例为58%,临床获益时间从接近2月到19个月不等,接近一半的患者获益持续6个月或更长时间。FDA指出,高剂量组(800 mg/d)与低剂量的缓解率相似,但药物相关不良反应更为明显。
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