OPTIMA试验将继续追踪以ThermoDox组合治疗的HCC患者

Celsion Corporation在一份新闻稿中表示：在3期OPTIMA临床试验(NCT02112656)中，通过ThermoDox（阿霉素温敏脂质体）联合射频消融术(RFA)治疗的肝细胞癌（HCC）或原发性肝癌患者将继续关注总生存期（OS）。

在2020年7月9日进行的第二次中期分析之后，有8名患者死亡，对照组与治疗组患者的比例为3:1。这进一步支持了对数据成熟度的关注。

来自中国和越南的研究人员在研究开始后的12至18个月加入了OPTIMA试验，约占患者总数的37%。根据两个地区的Kaplan-Meier曲线，与HEAT研究亚组和其他OPTIMA研究测试区域的行为相比，观察到了潜在的数据成熟度问题。

中国试验点的Kaplan-Meier曲线为阴性，但治疗组的平均死亡时间改善了56%。越南站点在Kaplan-Meier曲线的优势很小，平均死亡时间改善了45%。Celsion指出，在确定研究方向之前，两分法必须相符，很可能需要更长的随访时间。

该公司于2020年7月宣布，独立数据监控委员会(DMC)建议Celsion考虑停止试验。因为预先规定的0.900无效而停止试验的边界与实际值0.903略有不同，所以最终的决定由公司决定。该分析的p值为0.524，这造成了进一步的不确定性。

“上个月独立数据监控委员会(DMC)基于第二个中期数据提出的考虑停止OPTIMA研究的建议没有预料到，也没有得到Celsion和我们顾问进行的支持OPTIMA研究的科学、独立临床评估或前瞻性临床前研究的支持，因此，我们认为Celsion有义务对数据和试验招募趋势进行严格评估。”Celsion董事长、总裁兼首席执行官 Michael H. Tardugno在一份声明中表示。

一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的OPTIMA研究，评估了ThermoDox（阿霉素温敏脂质体，一种溶酶热敏脂质体阿霉素）结合标准射频消融（RFA），至少45分钟治疗3 - 7 cm大小病灶的疗效。该试验纳入了北美、欧洲、中国和亚太地区65个临床点的554名患者。

这项研究的主要终点是OS（总生存期），而次要终点包括PFS（无进展生存期）、疾病进展时间和安全性。

截至2019年8月，中位无进展生存期为17.3个月，与HEAT研究亚组中观察到的16.8个月的中位时间相比，这是有利的。总生存期与HEAT研究亚组中观察到的结果一致。在OPTIMA研究中，第一次分析中158个事件的成功的危险比为0.70，而在HEAT研究亚组中为0.65。

Tardugno表示：“虽然第二次中期分析预测的试验结果可能不会改变，但如果我们在继续监测患者中看到了巨大的临床效益,我们将与14个监管机构仔细审查我们的选择。我们感谢研究人员和临床顾问的持续支持和信心。“

如果试验成功，肝癌患者将有新的治疗选择，并为更多的肝癌患者带来福音。让我们一起期待。