去纤维钠疗效怎么样？

去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂，2016年在美国获批上市，有“孤儿药”之称，同时，也是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，由Gentium制药公司研发（后被美国Jazz制药公司收购），也被称为去纤苷，defiteli。

去纤维钠因为还没在我国上市，所以很多患者都比较陌生，但是大家最想知道的应该就是去纤维钠的疗效，今天我们就来一起看看吧。

在一项研究中，对19例sHVOD患者每天给予去纤维钠5~60mg/kg，静脉滴注治疗，中位使用时间为15d（2-61d）。在这项研究中，共有42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%。不仅如此，对于患者们来说，去纤维钠的耐受性也比较好。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。

去纤维钠不仅在成人的治疗中发挥了积极的作用，在儿童中发挥的效果也十分重要。

去纤维钠在儿童患者中的有效性来自于对一项回顾性临床研究的分析。研究中纳入的45例HSCT后HVOD患者均小于20岁，中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。每天给予去纤维钠10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示：CR率为76%，移植后1,00d OS率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤维钠治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤维钠HVOD的疗效。