去纤维钠对肝小静脉闭塞病有效果吗？

去纤维钠（去纤苷）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。

肝静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度肝静脉闭塞病（VOD）患者的死亡率可高达100％。去纤维钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。

去纤维钠（去纤苷）目前并未在我国上市，对于国内患者来说，该药是比较陌生的，而大家最想要了解的便是它的治疗效果。

一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤维钠治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

去纤维钠（去纤苷）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，正确的使用方法能够保证效果的发挥，在使用过程中需要在专业医生的指导下进行，成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。