去纤苷是一种什么药呢？

2016年3月30日, FDA批准去纤苷治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合症（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）；去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，去纤苷也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。

肝静脉闭塞病是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度肝静脉闭塞病患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。

去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重；给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天，输注前去纤苷必须被稀释；去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定，通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷，利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)，去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。