地拉罗司治疗铁质积聚的效果怎样？

地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服地拉罗司分散片进行治疗。

地拉罗司是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。

地拉罗司对于地中海贫血症患者来说是救命药，虽然输血和排铁可能缓解病情的恶化发展，但是效果没有口服地拉罗司治疗的安全性和方便性都远比输血要好，副作用也较小。 

那么，地拉罗司治疗铁质积聚的治疗效果怎样？

目的：研究地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血（β-TM）铁过载的疗效和安全性。

方法：将输血及伴有铁过载的β-TM患儿150例，随机分为3组，分别应用地拉罗司（Ⅰ组）、地拉罗司-去铁胺序贯疗法（Ⅱ组）、去铁胺（Ⅲ组）治疗，统计分析3组患儿的临床资料、治疗的依从性。观察期1年。

结果：3组患儿输血总量无差异，治疗前后SF比较Ⅰ组、Ⅱ组均明显降低，治疗后Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显降低（P<0.01）。

治疗前后骨龄延迟病例比较Ⅰ组、Ⅱ组明显减少，治疗后Ⅲ组较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多（P<0.01）。Ⅰ组、Ⅱ组治疗后肝功能异常病例均较治疗前明显减少，治疗后肝功能异常病例Ⅱ组较Ⅰ组、Ⅲ组明显减少（P<0.05）。Ⅲ组依从性不良病例较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多（P<0.01）。治疗后身高和体重增长Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显增加（P<0.01）。

结论：地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗β-TM铁过载是安全有效的，可以作为治疗铁过载的方案之一。