Defibrotide的效果如何呢？

去纤苷（Defibrotide）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。2016年经美国FDA批准上市。

肝静脉闭塞病（HVOD）也称肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，多发生于HSCT后30d内，其典型的临床表现为肝大、黄疸、体质量增加及腹腔积液。HSCT后HVOD的发病率约为8%-14%，高危患者可达60%。重度HVOD( sHVOD)患者预后极差，常合并多器官衰竭(MOF)，死亡率可高达100%。HVOD的治疗目前仍以支持治疗为主，缺乏有效的治疗方法。近年来，大量临床研究证实了去纤苷（Defibrotide）预防和治疗HVOD的有效性。

在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时，大大增加了出血的风险，而去纤苷（Defibrotide）单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

Corbacioglu等在一项回顾性临床研究中分析了去纤苷（Defibrotide）在儿童HVOD治疗中的价值，该研究纳入了45例<20岁的HSCT后HVOD患者，中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。去纤苷剂量为每天10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤苷（Defibrotide）治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤苷治HVOD的疗效。