Defibrotide常见副作用

肝静脉闭塞病（HVOD）也称肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，多发生于HSCT后30d内，其典型的临床表现为肝大、黄疸、体质量增加及腹腔积液。HSCT后HVOD的发病率约为8%-14%，高危患者可达60%。重度HVOD( sHOVD)患者预后极差，常合并多器官衰竭(MOF)，死亡率可高达100%。HVOD的治疗目前仍以支持治疗为主，缺乏有效的治疗方法。近年来，大量临床研究证实了去纤苷（Defibrotide）预防和治疗HVOD的有效性。

去纤苷钠（defibrotide sodium 去纤苷）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，Defibrotide 于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。

但是与其他药物一样，去纤苷（Defibrotide）在服用期间也会有一些副作用产生，一项3期随机去纤苷（Defibrotide）的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷有普遍很好的耐受性；在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的副作用是出血，低血压和凝血功能障碍。在低于2%的用去纤苷治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（Defibrotide），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。