依维莫司片被批用于儿科肿瘤

依维莫司（Everolimus、飞尼妥、Afinitor、EVERTOR）是西罗莫司的衍生物，是一种口服的雷帕霉素(mTOR)抑制剂。依维莫司能通过阻断PI3K/AKT/mTOR通路，逆转内分泌耐药。 

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准了一个新的儿科片剂依维莫司，用于治疗一种名为室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）的罕见脑肿瘤。FDA注释说，这是个新配方，用于口服混悬的依维莫司片剂（Afinitor Disperz, Novartis），是第一个被批准的开发用于儿科肿瘤的儿科剂型。

早期，依维莫司不被建议用在小于三岁的儿童。但在2010年，依维莫司在治疗患有复合型结节硬化症的SEGA患者上被授予加速审评。这个新处方建议给予一岁或者稍大点的带有复合型结节硬化症而又诊断为无法手术的SEGA患者。

依维莫司及其儿科剂型获得了治疗伴有结节性硬化症的SEGA病人的加速批准的授权。基于一项III期临床试验，研究包括117名儿童和成人患者，随机指派每天服用依维莫司或者安慰剂。结果表明，接受依维莫司治疗的35%（78个中的27个）的患者室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）总体积上相对于基线减少了50%或者更多，而安慰剂组没有显示出下降(P < .0001)。 

Afinitor和Afinitor Disperz对于SEGA儿童和成人患者的长期安全性和疗效的一系列研究正在继续进行中。依维莫司之前已被FDA批准用来治疗多个肿瘤，包括治疗肾细胞癌，胰腺神经内分泌肿瘤，与TSC相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤和激素受体-阳性HER2-阴性晚期乳腺癌等。 

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