FDA授予Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)治疗精氨酸酶1缺乏症的罕见儿科疾病认定

2018年10月1日，AegleaBioTherapeutics,Inc.，一家专注于为罕见遗传病和癌症患者设计和开发创新人类酶疗法的临床阶段生物技术公司，今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先候选产品Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)用于治疗精氨酸酶1缺乏症的罕见儿科疾病认定。

FDA的这一认定确认了Aeglea公司在Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)的生物制品许可申请（BLA）获批后，有资格获得罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。精氨酸酶1缺乏症是一种儿童期发病的罕见致残性疾病，表现为持续性高精氨酸血症、严重的进行性神经异常和早期死亡。

Aeglea公司总裁兼首席执行官AnthonyG.Quinn（医学学士、外科学士、哲学博士）表示：“这一认定突显了精氨酸酶1缺乏症的严重性及其对患者和患者家庭的毁灭性影响。我们期待继续与FDA合作，在2019年上半年将Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)推进至关键性研究阶段。”

Aeglea公司近期公布了其Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)治疗精氨酸酶1缺乏症的1/2期临床试验的积极中期数据。此外，公司宣布其1/2期临床试验已完成全部患者入组，即第十五名患者已完成给药，超过了10名患者的目标入组人数。公司计划在2018年10月举行的美国人类遗传学会（ASHG）会议上公布该1/2期试验的更多中期临床数据。

关于罕见儿科疾病认定

FDA对主要影响美国少于20万人且年龄小于18岁的严重或危及生命表现的疾病授予罕见儿科疾病认定。根据FDA的罕见儿科疾病优先审评券计划，若申办方获得用于预防或治疗罕见儿科疾病产品的全新药申请或生物制品许可申请的批准，则有资格获得一张优先审评券，该券可用于任何后续上市申请的优先审评，也可出售或转让。

关于Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)治疗精氨酸酶1缺乏症

Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)是一种经过优化的人精氨酸酶，可通过酶解作用消耗氨基酸精氨酸。Aeglea公司正在开发Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)用于治疗精氨酸酶1缺乏症患者，这是一种儿童期发病的罕见致残性疾病，表现为持续性高精氨酸血症、严重的进行性神经异常和早期死亡。

Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)旨在作为酶替代疗法用于患者，以降低升高的血液精氨酸水平。公司的1/2期中期数据显示，在精氨酸酶1缺乏症患者中，Loargys(培戈精氨酸酶-nbln)能快速且持续地降低血浆精氨酸，并表现出临床改善。