Loargys(Pegzilarginase-nbln)的详细说明书：作用与功效,用法用量,副作用,注意事项等

郭药师

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2026-07-30 14:22:11

Loargys(Pegzilarginase-nbln)是一种重组人精氨酸酶1，与单甲氧基聚乙二醇(mPEG)结合而成，用于治疗高精氨酸血症，需与饮食蛋白限制联合使用。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的适应症

Loargys适用于联合饮食蛋白质限制，治疗2岁及以上患有精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)的成人和儿科患者的高精氨酸血症。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的用法用量

1、剂量

成人和2岁及以上儿科患者

Loargys的推荐起始剂量为每周一次静脉输注0.1mg/kg。使用实际体重计算推荐剂量。静脉给药前需稀释市售注射液。

最大推荐剂量为每周一次0.2mg/kg。

每周一次静脉注射Loargys治疗8周后，患者可在相同剂量下转为每周一次皮下注射Loargys。皮下给药时请勿稀释市售注射液。

2、用药方式

应在熟悉过敏反应（包括过敏性休克）管理的医疗服务提供者的监督下给药。

在具备适当医疗监测和支持措施（包括可使用心肺复苏设备）的医疗机构中开始Loargys治疗。

可考虑使用抗组胺药进行预先用药。

在开始治疗前获取基线血浆精氨酸浓度。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的禁忌症

尚未明确。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的注意事项

过敏反应

包括过敏性休克在内的危及生命的过敏反应，曾发生于接受酶替代疗法（包括Loargys）治疗的患者中。在临床试验中，接受Loargys治疗的患者中，有13%（6/48）发生了轻度至中度过敏反应。过敏反应包括面部肿胀、皮疹、潮红和呼吸困难。这些反应通常发生在最初几次给药时，但也可能在治疗后期发生。

产生抗药抗体的Loargys治疗患者，其过敏反应的发生率通常高于未产生抗药抗体的患者。

过敏性休克可能发生在酶替代疗法的早期治疗过程中，也可能发生在长期治疗后。

Loargys的给药应在熟悉过敏反应（包括过敏性休克）管理的医疗服务提供者的监督下进行。可考虑使用抗组胺药进行预先用药。对于既往发生过过敏反应的患者，可考虑使用皮质类固醇。在具备适当医疗监测和支持措施（包括可使用心肺复苏设备）的医疗机构中开始Loargys治疗。

如果发生严重过敏反应（如过敏性休克），应停用Loargys并立即采取适当的医疗措施，包括使用肾上腺素。在发生严重过敏反应（包括过敏性休克）后，应权衡重新给药的利弊。再次挑战时应谨慎。告知患者危及生命的过敏反应（包括过敏性休克）的症状，并告知他们在出现症状时应立即就医。

如果发生轻度或中度过敏反应，可考虑使用抗组胺药和/或皮质类固醇治疗。对于静脉给药，可考虑暂时停止输注或减慢输注速率。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的特殊人群用药

1、妊娠

尚无关于Loargys用于妊娠女性的数据，无法评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。

在动物生殖研究中，在器官形成期对妊娠大鼠和兔静脉注射Loargys，导致了母体毒性，并伴有胎儿生长缺陷发生率的增加。

2、哺乳

尚无关于Loargys存在于人乳或动物乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量影响的数据。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，同时考虑母亲对Loargys的临床需求，以及该药物或潜在母体状况对母乳喂养婴儿可能产生的任何不良影响。

3、儿科使用

在加速批准下，已确定Loargys用于治疗2岁及以上患有ARG1-D的儿科患者的高精氨酸血症（联合饮食蛋白质限制）的安全性和有效性。支持Loargys用于该适应症的证据来自一项在成人和儿科患者中进行的充分且对照良好的试验，该试验纳入了29名2至17岁患有ARG1-D的儿科患者（试验1），以及一项在成人和儿科患者中进行的开放标签扩展试验的额外安全性信息，该试验纳入了9名儿科患者（试验3）。

尚未确定Loargys用于治疗2岁以下患有ARG1-D的儿科患者的高精氨酸血症的安全性和有效性。