FDA批准阿福他酶α(asfotase alfa)用于围产期、婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症

阿福他酶α(asfotase alfa)是一种组织非特异性碱性磷酸酶替代疗法，由美国亚力兄Alexion制药研发，于2015年10月23日 获得美国食品和药物管理局批准(FDA)批准上市，Strensiq获得了突破性疗法的称号，FDA还授予阿福他酶α孤儿药称号。

阿福他酶α(asfotase alfa)获批适应症

1、低磷酸酯酶症

2015年10月23日，美国食品和药物管理局批准阿福他酶α(asfotase alfa)作为首个获批的治疗围产期、婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症(HPP)的药物。阿福他酶α(asfotase alfa)是第一个也是唯一一个治疗围产期、婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症的治疗方法。

2、关于低磷酸酯酶症

低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性进行性代谢性疾病，患者会对身体的多个系统产生破坏性影响，导致严重残疾和危及生命的并发症。它的特点是骨矿化缺陷，可能导致佝偻病和骨骼软化，从而导致骨骼异常。它还可能导致并发症，例如严重的肌肉无力、丧失活动能力、癫痫发作、疼痛、呼吸衰竭和过早死亡。

阿福他酶α(asfotase alfa)重要信息

1、阿福他酶α(asfotase alfa)注射频次

阿福他酶α(asfotase alfa)需每周注射3-6次，通过替代负责正常骨骼必需矿物质形成的酶(组织非特异性碱性磷酸酶)发挥作用，临床证实可改善患者预后。

2、阿福他酶α(asfotase alfa)副作用

接受阿福他酶α(asfotase alfa)治疗的患者最常见的副作用包括注射部位反应、超敏反应(如呼吸困难、恶心、头晕和发烧)、脂肪营养不良(脂肪组织损失导致皮肤压痕或脂肪组织增厚导致皮下肿块)在注射部位，以及眼睛和肾脏的异位钙化。