阿福他酶α(asfotase alfa)是治疗低磷酸酯酶症的关键药物,18mg/0.45mL/盒的原研药价格约为13205美元,目前尚无仿制药上市。该药物需严格遵循用药指南,包括个体化剂量调整和注射方案选择,同时明确禁忌人群以避免不良反应。
阿福他酶α的原研药Strensiq由美国瑞颂制药(现为阿斯利康子公司)生产。
2025年阿福他酶α18mg/0.45mL/盒的价格约13205美元。该药物属于罕见病用药,价格高昂主要受研发成本、生产复杂性和市场需求影响。
目前全球范围内尚未有阿福他酶α仿制药获批上市,受专利保护及生物类似药审批严格限制,短期内难以进入市场。
阿福他酶α的高成本限制了其可及性,患者期待未来医保政策或仿制药能降低治疗负担。
阿福他酶α需在专业医疗团队监督下使用,根据患者年龄和病情严重程度调整剂量方案,正确用药对改善低磷酸酯酶症患者预后至关重要。
治疗应在具备完善医疗监测条件的机构启动,由熟悉HPP治疗的医师指导。治疗前需评估患者骨骼发育、呼吸功能及生化指标,制定个体化方案。
推荐起始剂量为每周6mg/kg皮下注射,可选择2mg/kg每周3次或1mg/kg每周6次方案。若疗效不足,可增至每周9mg/kg(3mg/kg每周3次)。
青少年患者剂量同婴儿期,每周6mg/kg分次注射。需注意频繁注射可能导致局部反应,必要时调整给药频率。
合理调整阿福他酶α剂量可最大化治疗效果,同时减少不良反应风险。
阿福他酶α虽疗效显著,但部分患者群体需谨慎使用或禁用。明确禁忌人群可避免严重不良事件发生。
既往使用阿福他酶α出现严重过敏反应(如过敏性休克、血管性水肿)的患者禁用。用药前需详细询问过敏史。
阿福他酶α代谢可能受肝功能影响,严重肝病患者需慎用。治疗期间应监测肝功能指标,必要时调整剂量。
急性感染期患者暂缓用药,待感染控制后再评估。免疫抑制状态可能影响药物代谢及疗效。
患者在用药期间应监测治疗反应,出现不良反应后及时告知医生。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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