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去纤苷治疗的试验效果怎么样
去纤苷治疗的试验效果数据显示，去纤苷是预防和治疗HSCT（造血干细胞移植）后肝静脉闭塞病（(HVOD)）安全有效的药物。去纤苷通过阻止血小板聚集和纤维蛋白形成，帮助恢复血管内皮的正常功能，从而改善血流。此外，去纤苷还可以减少炎症反应，保护血管内皮不受损伤。
去纤苷治疗的试验效果数据
肝静脉闭塞症（VOD），又称窦道阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）的一种可能危及生命的并发症。未经治疗的肝VOD/SOS伴有多器官功能衰竭（MOF），死亡率>80%。在2期研究中，去纤苷对治疗肝脏VOD/SOS伴MOF有良好疗效。
这项3期研究（NCT00358501）调查了去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和疗效。通过盲法独立审查员从6867名造血干细胞移植患者的病历中筛选出32名历史对照组，并将每天服用25毫克/千克去纤苷的患者（n = 102）与32名历史对照组进行了比较。各组间的基线特征非常均衡。主要终点是造血干细胞移植术后第+100天的存活率。
观察结果
去纤苷组的存活率为 38.2%，对照组为 25%（估计差异为 23%；95.1% 置信区间 [CI]，5.2-40.8；P= .0109，采用倾向调整分析）。观察到的第 +100 天完全应答 (CR) 率为：去纤苷 25.5%，对照组 12.5%（采用类似方法，差异为 19%；95.1% 置信区间 [CI]，3.5-34.6；P= .0160）。
去纤苷的耐受性总体良好，毒性可控。相关不良事件（AEs）包括出血或低血压；常见出血AEs（包括肺泡出血[11.8%和15.6%]和胃肠道出血[7.8%和9.4%]）的发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。去纤苷可显著提高100天生存率和CR率。
去纤苷的用法用量
成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。
去纤苷的购药渠道
截止到2023年10月，去纤苷还没有在国内大陆上市，大陆地区的医院药房还买不到去纤苷。有需要的患者可以去已经上市的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，保证是正品的同时减轻不小的经济负担，价格实惠，性价比更高，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。
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参考文献
Richardson PG, Riches ML, Kernan NA, Brochstein JA, Mineishi S, Termuhlen AM, Arai S, Grupp SA, Guinan EC, Martin PL, Steinbach G, Krishnan A, Nemecek ER, Giralt S, Rodriguez T, Duerst R, Doyle J, Antin JH, Smith A, Lehmann L, Champlin R, Gillio A, Bajwa R, D'Agostino RB Sr, Massaro J, Warren D, Miloslavsky M, Hume RL, Iacobelli M, Nejadnik B, Hannah AL, Soiffer RJ. Phase 3 trial of defibrotide for the treatment of severe veno-occlusive disease and multi-organ failure. Blood. 2016 Mar 31;127(13):1656-65. doi: 10.1182/blood-2015-10-676924. Epub 2016 Jan 29. PMID: 26825712; PMCID: PMC4817309.
