NCCN临床实践指南推荐使用Ropeginterferon Alfa-2b

导语：美国国家综合癌症网络肿瘤学临床实践指南进行了修订，将ropeginterferon alfa-2b作为真性红细胞增多症成年患者的推荐治疗方案。

药物研发公司PharmaEssentia发布的新闻稿称，国家综合癌症网络（NCCN）肿瘤学临床实践指南已经修订，将ropeginterferon alfa-2b-njft （Besremi）作为真性红细胞增多症成年患者的推荐治疗方案。

圣安东尼奥大学安德森癌症中心执行主任Ruben Mesa博士在新闻稿中表示：“重要的是，NCCN更新后的指南在多个环境下提及[ropeginterferon alfa-2b]，尤其是作为真性红细胞增多症低风险患者的唯一系统治疗选择，这是在疾病早期转向积极治疗的信号。现在，主治医生可以利用这些专家指南，在现实环境中更加熟悉[ropeginterferon alfa-2b]，并了解其在各种治疗环境中对患者护理的广泛用途。”

2021年11月12日，根据PEGINVERA (NCT01193699)、PROUD-PV和CONTINUATION-PV试验的结果，FDA批准了ropeginterferon alfa-2b 用于治疗真性红细胞增多症患者。

在PEGINVERA试验中，61%的患者在使用 ropeginterferon alfa-2b-njft治疗7.5年后获得了完全的血液学缓解，其定义为：自上次采血后至少 2 个月未采血，血细胞比容小于45%，血小板计数小于等于400 x 109/L，白细胞计数小于等于10 x 109/L，脾脏大小正常（女性纵径≦12厘米，男性≦13厘米）。

此外，大多数患者（80%）使用该药物后达到血液学缓解，主要基于客观实验室参数，以及正常脾脏大小和血栓形成。

PEGINVERA试验中，至少40%的患者最常见的不良反应是流感样疾病(59%)、关节痛(47%)、疲劳(47%)、瘙痒症(45%)、鼻咽炎(43%)和肌肉骨骼痛(41%)。至少有4%的患者发生严重不良反应，包括尿路感染(8%)、短暂性脑缺血发作(6%)和抑郁(4%)。

根据世界卫生组织2008年的标准，PROUD-PV和CONTINUATION-PV试验招募的患者年龄至少为18岁，并且诊断为早期真性红细胞增多症。

在PROUD-PV试验中，患者按1:1的比例随机分配，一组每两周接受一次ropeginterferon alfa-2b皮下注射，起始剂量为100μg；另一组每天口服羟基脲，起始剂量为500 mg。1年后，该试验的患者被允许继续参与研究的扩展部分，即CONTINUATION-PV试验。

PROUD-PV试验的主要终点是第1年在脾脏大小正常的情况下，ropeginterferon alfa-2b与羟基脲在完全血液学缓解方面的非劣效性。CONTINUATION-PV试验的主要终点是完全血液学缓解，脾脏大小正常化，以及改善脾肿大、微血管紊乱、瘙痒和头痛等疾病负担。

ropeginterferon alfa-2b组的中位随访时间为182.1周，羟基脲组为164.5周。

PROUD-PV试验中，ropeginterferon alfa-2b治疗组(n = 122)和羟基脲治疗组(n = 123)分别有21% (n = 26)和28% (n = 34)的患者达到了复合主要终点，即完全血液缓解。此外，在36个月时，ropeginterferon alfa-2b治疗组中53% (n = 50)的患者获得了疾病负担的改善，而羟基脲治疗组中该类患者比例为38%(n = 28) (n = 74;P = .044)。

PROUD-PV试验的进一步结果显示，在不符合脾脏标准的情况下，ropeginterferon alfa-2b组的1年完全血液学缓解率为43%（n=53/123），而羟基脲组为46%（n=57/125）（P=0.63）。36个月时，这些比率分别为71%（n=67/95）和51%（n=38/74）（P=0.012）。

美国临床发展和医疗事务负责人Raymond Urbanski博士在新闻稿中表示：“我们的目标是提出基于[ropeginterferon alfa-2b]的治疗方案代替传统疗法，使得医生能够在症状之外获得对疾病的持久控制，并帮助更多患者实现长期健康目标。在该药获批后仅3个月，NCCN指南就进行了更新，这表明协会意识到到了[ropeginterferon alfa-2b]在红细胞增多症治疗中的巨大潜力。”

Ropeginterferon alfa-2b在获得批准时附带严重疾病风险警告，包括神经精神疾病、自身免疫疾病、缺血性疾病和感染性疾病恶化。

参考资料：

https://www.onclive.com/view/nccn-recommends-ropeginterferon-alfa-2b-in-clinical-practice-guidelines-update