FDA批准首个丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血的疾病修饰疗法

导语：FDA已批准Agios制药公司的PYRUKYND®（mitapivat）治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺陷的成人溶血性贫血，这是首个获批用于该疾病的疾病修饰疗法。

2022年2月17日，Agios制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PYRUKYND®（mitapivat）在美国用于治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺陷的成人溶血性贫血。PYRUKYND®是同类产品中首个口服PK激活剂，也是首个获准用于该疾病的疾病修饰疗法。

成人溶血性贫血是一种罕见的，使人衰弱的血液疾病。这种遗传性疾病会导致终身的并发症，包括胆结石、肺动脉高压、骨质疏松症等等。Agios指出，该疾病还会对患者的工作和社交造成很大的影响。

Agios指出，在Pyrukynd获得批准之前，该病治疗的唯一选择是输红血球或脾脏切除手术，而这两种方法都有风险和负担。

FDA的这一批准基于ACTIVATE和ACTIVATE-T两项的3期研究。在ACTIVATE研究中，该药物使不定期输血的病人的血红蛋白有明显的增加。在ACTIVATE-T研究中，该药物减少了那些输血的患者的输血负担。

除了PK缺乏症外，Agios公司还在对地中海贫血症和镰状细胞病进行测试。Agios公司首席执行官Jackie Fouse博士表示，如果该药物能够在这些疾病中获得批准，Pyrukynd可能会成为一种畅销药。

PYRUKYND®预计将在获得批准后约两周在美国上市。PYRUKYND®由美国食品和药物管理局根据优先审查进行审查，并曾被授予孤儿药的称号。PYRUKYND®也正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查，作为成人PK缺陷的潜在治疗方法，Agios预计在2022年底前在欧盟作出监管决定。

参考资料：

[1]https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/agios-announces-fda-approval-pyrukyndr-mitapivat-first-disease

[2]https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-first-class-pk-activator-pyrukynd-scores-fda-approval-to-treat-rare-blood-disorder