Kymriah同时获得FDA优先审查资格和EMA受理：治疗r/r滤泡性淋巴瘤

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Kymriah同时获得FDA优先审查资格和EMA受理：治疗r/r滤泡性淋巴瘤

郭药师

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文章来源：医伴旅

2025-01-21 04:16:47

滤泡性淋巴瘤(FL)是第二常见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，是一种惰性淋巴瘤，约占NHL病例的22%。滤泡性淋巴瘤是一种顽固的恶性肿瘤，在复发性滤泡性淋巴瘤患者的整个生命周期中，他们通常接受既往治疗的中位数为5，上限为13。尽管有多种三线及后线的治疗方案，但这些方案的治疗效果并不明显。

2021年10月27日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)分别接受了Kymriah®(tisagenlecucel)的补充生物制剂许可证申请(sBLA)和II型变更申请，用于治疗复发或难治性(r/r)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者（既往接受过2种治疗）。此前，欧盟委员会(EC)已授予Kymriah孤儿药称号，用于治疗滤泡性淋巴瘤。

此次提交的监管文件是基于关键的2期ELARA试验的积极数据，该试验研究了Kymriah在r/r滤泡性淋巴瘤成人患者中的有效性和安全性。该试验达到了主要终点，在经过大量预处理的患者中观察到了强烈的反应。该药物的安全性非常显著，在输注后的前8周内，没有患者出现3级或更高级别的与Kymriah相关的细胞因子释放综合征(CRS) 。

被授予孤儿药物称号的药物适用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性罕见疾病（在欧盟的患病率低于10,000分之5），并且，当前也没有批准的用于这些疾病的诊断、预防或治疗的方法，或对该类患者有积极影响的治疗药物。该决定是根据EMA孤儿药品委员会(COMP)的积极意见做出的。此外，FDA和日本厚生劳动省(MHLW)也授予Kymriah治疗滤泡性淋巴瘤的孤儿药称号。

目前，Kymriah已获得FDA、EMA和其他监管机构的批准，用于治疗复发或难治性(r/r)急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和年轻成人患者(25岁以下)，以及r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者。

Kymriah治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者是一个重要的里程碑，将为患者提供一种独特的、有效的治疗新方案，为更多患者来带获益。

参考资料：

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-priority-review-us-fda-and-filing-acceptance-ema-kymriah-treat-patients-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma

免责声明：以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络，仅作信息交流之目的，文中观点不代表医伴旅立场，亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考，具体用药请咨询主治医师，本站只做信息展示，不销售药品。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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