齐鲁吉塞替布(Zilurgisertib)作为选择性ALK2抑制剂，针对进行性骨化性纤维发育不良这一罕见遗传性疾病，仅在特定年龄人群中确立治疗获益，临床应用需要严格限定适用范围。

核心治疗目标

降低全部新发异位骨化总体体积，既包含全新出现的异位骨化病灶，也包含原有异位骨化病灶的扩张进展，延缓软组织异常骨化带来的关节活动受限、肢体功能损害。

适用年龄人群

仅限12周岁及以上的患者，覆盖成人以及12‑16岁青少年；12周岁以下儿童尚未证实获益风险平衡，现有临床试验没有支撑该年龄段用药的充分数据，不推荐该群体使用。

疾病确诊前提

仅限临床确诊进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者，该疾病源于ACVR1基因功能获得性突变；不可用于其他病因导致的异位骨化，外伤、手术等诱因产生的异位骨化不在适用范畴之内。

齐鲁吉塞替布(Zilurgisertib)适应症边界清晰，不可超年龄、超疾病谱系拓展使用，临床启动用药前，需要完成疾病确诊、年龄评估以及生殖潜能女性妊娠筛查等前置评估工作。