Zanvastro是靶向胶质纤维酸性蛋白(GFAP)的反义寡核苷酸类创新药物，用于亚历山大病的疾病修饰治疗，适用人群覆盖婴幼儿至成年患者。

确诊基础条件

需综合临床表型、脑部磁共振影像结果，检出GFAP基因致病性变异，完成亚历山大病明确诊断，不可仅凭单一指标判定用药资格。该疾病属于超罕见中枢神经系统遗传病，异常GFAP蛋白蓄积造成星形胶质细胞损伤。

年龄适用范围

药物适应症覆盖儿科与成人全部确诊患者，包含2周岁以下婴幼儿。两岁以下患者用药证据来自大龄患者研究外推、药代动力学建模及少量婴幼儿临床安全数据支持。

治疗定位

作为疾病修饰治疗药物，并非用于对症缓解单一症状，作用机制为下调GFAP蛋白合成，干预疾病病理根源，不能替代已有的对症康复、支持治疗方案。

Zanvastro使用前提是完成完整基因与临床确诊，需由神经专科医生综合评估获益风险后启动治疗，不用于其他类型脑白质病变。