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依维苏单抗作为饮食控制和规律运动的辅助手段,需与其他降LDL-C药物联合应用。
1.适用于成人(年龄≥18岁)HoFH患者,降低LDL-C水平。
2.适用于儿科患者(年龄1岁至17岁)HoFH患者,降低LDL-C水平。
依维苏单抗为联合治疗药物,不可替代基础降脂方案(如他汀、依折麦布、PCSK9抑制剂等),而是在其基础上进一步降低LDL-C。对于接受脂蛋白分离术的患者,依维苏单抗同样可联合使用,给药时间无需考虑分离术的时间安排。
依维苏单抗降脂效应不受LDLR功能状态限制,特别适用于LDLR基因突变导致受体功能严重受损或缺失的难治性患者。临床研究证实,起始治疗后2周即可观察到LDL-C下降,长期给药可持续维持疗效。
依维苏单抗为1岁及以上HoFH患者提供了一种机制独特的靶向降脂选择,尤其填补了LDLR无效变异型患者缺乏有效治疗手段的临床空白。
参考资料: FDA说明书获批于2025年9月25日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo= 761181

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