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Duvyzat(Givinostat、吉维诺司他)
适应症
Duvyzat(Givinostat、吉维诺司他)适用于治疗6岁及以上的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。
依特立生(eteplirsen)
适应症
EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸,用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 由于在接受EXONDYS 51治疗的部分患者中,观察到骨骼肌抗肌萎缩蛋白增加,该适应症获FDA加速批准,针对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
阿塔鲁伦(Ataluren)
适应症
Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。
Amondys 45(Casimersen)
适应症
Amondys 45是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。
Vyondys 53(golodirsen)
适应症
VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃。
Exondys 51(eteplirsen)
适应症
EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸,用于治疗Duchenne型肌营养不良症(DMD)患者,这些患者确认DMD基因的突变可接受外显子51跳跃。
维特塞普索(Viltolarsen)
适应症
VILTEPSO是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。
地夫可特(Deflazacort)
适应症
地夫可特(Deflazacort)是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)。
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