FDA已授予ilixadencel孤儿药称号用于软组织肉瘤患者

根据Immunicum AB的公告，FDA已授予基于细胞的现成免疫引物ilixadencel孤儿药称号，作为软组织肉瘤（STS）患者的治疗选择。

该决定是基于一项1/2期试验（NCT02432846）的结果，该试验评估了ilixadencel在胃肠道基质瘤（GIST）患者中的疗效。当与不同的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合时，发现ilixadencel具有良好的毒性特征，没有观察到与治疗相关的严重毒性，达到了试验的主要安全性终点。此外，在6名患者中，尽管之前接受了相同的TKI且肿瘤有所进展，但将ilixadencel加入到TKI中，发现2名患者的肿瘤体积缩小。

此外，根据Choi标准，6名患者中有2名患者对治疗有部分缓解（PR）；这相当于该人群的客观缓解率为33%。2名患者中的1名患者在三线瑞戈非尼（Stivarga）治疗9个月时实现了疾病稳定，而另一名患者在二线舒尼替尼（Sutent）治疗12个月时实现了疾病稳定。ilixadencel联合用药所取得的PR表明，该药有助于克服这些患者对TKI的耐药性。

关于ilixadencel

Ilixadencel是一种现成的基于细胞的癌症免疫疗法，用于治疗实体瘤。它的活性成分是来自健康献血者的活化异体树突状细胞。将这些细胞注射到患者的肿瘤中会产生炎症反应，进而导致患者的细胞毒性T细胞的肿瘤特异性激活。

到目前为止，ilixadencel已经在各种实体瘤适应症中进行了一系列临床试验，包括转移性肾细胞癌（mRCC）,肝细胞癌（HCC）和胃肠道基质瘤（GIST），并与几种标准的癌症疗法，如酪氨酸激酶抑制剂Sutent®（舒尼替尼）和Stivarga®（瑞戈非尼），以及检查点抑制剂Keytruda®（pembrolizumab）联合使用。

参考资料:FDA Grants Orphan Drug Designation to Ilixadencel for Soft Tissue Sarcoma