索尼德吉对基底细胞癌有效果吗？

索尼德吉（Odomzo,sonidegib） 是一种口服选择性Smoothened（SMO）抑制剂。SMO是一种7次跨膜蛋白，调控Hedgehog（Hh）信号通路，该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。基底细胞癌（BCC）是一种最常见的皮肤癌，约占非黑色素瘤皮肤癌的80%以上，该病常发于头颈部，鼻子是最常见部位。

索尼德吉（Odomzo,sonidegib）是继维莫德吉之后最新的皮肤基底细胞瘤的抗癌靶向药物。索尼德吉对基底细胞癌有效果吗？

一项国际多中心随机双盲II期BOLT研究中数据显示。该研究在不适合局部治疗的局部晚期基底细胞癌（laBCC）或转移性基底细胞癌（mBCC）成人患者中开展，评估了索尼德吉（Odomzo,sonidegib） 200mg和800mg剂量的疗效和安全性。经中心审查委员会评定的数据显示，200mg剂量组客观缓解率（ORR）为56%，其中完全缓解率（CR）为5%，部分缓解率（PR）为52%；经研究人员评定的数据显示ORR为71%，其中CR占9%，PR占62%。目前，中位缓解持续时间尚未达到。中心审查委员会评定的中位无进展生存期为22个月，研究人员评定的无进展生存期为19个月。此外，无证据表明800mg剂量组ORR数据好于200mg剂量组。

临床试验表明索尼德吉（Odomzo,sonidegib）对基底细胞瘤的效果显著，使广大基底细胞瘤患者获益。