Defibrotide的效果怎样呢？

Defibrotide是一种多脱氧核糖核普酸盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性，能促使前列腺环素样物产生，并从血管组织内释放到循环中。该药用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。

肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少，这种状况会导致最严重的肝损伤。该药是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。

该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经Defibrotide治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。

该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。Defibrotide的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。

在低于2%的用Defibrotide治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受Defibrotide患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止Defibrotide，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。