Defibrotide可治疗什么病症？

Defibrotide可治疗什么病症？Defibrotide（去纤苷）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。

Defibrotide（去纤苷）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。Defibrotide（去纤苷）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。

VOD是一种致命性病变，通常在HSCT后毫无征兆地发生，其进展迅速，并会引发严重肾脏或肺功能紊乱以及多器官衰竭。因此，该病变可阻碍移植患者的恢复，并且一旦发生VOD或多器官功能衰竭，死亡率高达80%以上。多项临床试验均证实了Defibrotide治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。

在一项研究中纳入了19例sHVOD患者。Defibrotide（去纤苷）剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。

美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说：“Defitelio（去纤苷 Defibrotide）的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷针对此适应症。”