马西替坦治疗肺动脉高压的疗效如何？

马西替坦是一种内皮素受体拮抗剂(ERA)，用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO第1组)，以延缓疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉(IV)或皮下给予前列腺素类药物，或PAH临床恶化(6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗)。马西替坦也降低了PAH患者住院治疗的比例。内皮素受体拮抗剂与内皮素受体结合后，可以抑制由内皮素引起的血管收缩，同时还可减轻由内皮素活化造成的血管平滑肌的增殖和纤维化，从而达到治疗与内皮素相关疾病的目的，马西替坦是由瑞士Actelion公司研发的新型内皮素受体拮抗剂，具有组织靶向性，对ETA受体、ETB受体具有双重抑制作用，可用于治疗肺动脉高压、肺纤维化等疾病，在一系列临床研究中显示出良好的治疗前景，且安全性及耐受性均较好。马西替坦可以降低平均肺动脉压，预防右心室肥厚，显著提高生存率，且效果优于波生坦。 

第Ⅲ期临床SERAPHIN试验资料表明，内皮素受体拮抗剂马西替坦治疗肺动脉高压症有效。该试验在全球共入选742名肺动脉高压症患者，随机分到马西替坦3 mg组（n=250）、马西替坦10 mg组（n=242）和安慰剂组（n=250）。经过12个月治疗，不考虑背景治疗，主终点时，6 min行走距离测试均有明显改善。作为一种新型内皮素受体拮抗剂（ERA），马西替坦对内皮素A（ETA）受体和内皮素B（ETB）受体具有双重抑制作用，为肺动脉高压（PAH）的一线治疗药物。马西替坦在一系列临床研究中均显示出良好的治疗前景，同时安全性及耐受性较好。