血小板减少症新药美国获批

近日，美国FDA批准口服小分子血小板生成素（TPO）受体激动剂Mulpleta（Lusutrombopag），用于计划接受手术的成人慢性肝病（CLD）患者的血小板减少症治疗。2015年9月，Mulpleta已获得日本厚生劳动省批准，用于接受选择性侵入性手术的患者改善与慢性肝病相关的血小板减少症。

Mulpleta（Lusutrombopag）与巨核细胞上表达的人TPO受体的跨膜结构域相互作用，诱导巨核细胞祖细胞从造血干细胞和巨核细胞成熟的增殖和分化。 

在慢性肝病患者中经常可观察到血小板减少；研究表明，在肝硬化患者中发生比例高达78%。慢性肝病血小板减少使出血风险增加，需要反复输注血小板。有血小板减少症的慢性肝病患者每年的医疗费用比普通慢性肝病患者高3倍。有慢性肝病的成年患者往往由于各种原因需要进行手术，能够为患者提供这种新的口服治疗，就不必依靠血小板输注。

美国FDA批准Mulpleta的依据是两项III期临床试验（L-PLUS 1和L-PLUS 2），Mulpleta达到主要和次要终点，结果具有统计学显著意义。

血小板减少症的危害主要取决于血小板减少程度和出血部位。当血小板低于30×10E09/L时，会发生自发性出血，如果出血部位在心腔、颅内、气管则可能危及生命。

艾曲波帕Revolade也属于受体激动剂，于2008年在美国上市，适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。目前，艾曲波帕已获100多个国家批准，医伴旅可以帮助患者从国外医院获取到艾曲波帕，详情可以咨询医伴旅。

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