鲁索替尼的效果如何？

骨髓纤维化（MF）简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，属于一种骨髓增生性疾病。2011年11月，鲁索替尼（Ruxolitinib）获FDA批准用于骨髓纤维化的治疗，该药也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物。

骨髓纤维化的临床表现为：脾肿大、骨髓纤维化相关全身症状和贫血/血细胞异常。多数起病缓慢，早期可无任何症状，其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。

真性红细胞增多症（PV）是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。PV起病隐袭，进展缓慢，通常经历以下两个进展阶段：①增殖期或红细胞增多期 常有红细胞增多；②红细胞增多后期 表现为全血细胞减少、髓外造血、肝脾肿大、脾亢和骨髓纤维化。出血和血栓是PV的两个主要临床表现，少数患者可进展为急性白血病。美国 FDA 于2014年12 月 4 日批准鲁索替尼用于治疗真性红细胞增多症患者。

鲁索替尼于2017年3月，被CFDA批准于中国上市，用于骨髓纤维化患者的治疗。

简单来说，鲁索替尼可用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化：包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化，原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。真性红细胞增多症：对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。

那鲁索替尼的治疗效果如何？

鲁索替尼临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。