依维苏单抗(Evinacumab)在美国获批，可用于年仅1岁的超罕见高胆固醇患儿

2025年9月26日，再生元制药公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准依维苏单抗(Evinacumab)ANGPTL3抗体作为饮食、运动和其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗年龄在1岁至5岁以下、患有纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿童。

依维苏单抗(Evinacumab)最初于2021年获批用于患有HoFH的成人和12岁及以上青少年，其依据是一项安慰剂对照试验，该试验显示，在这一高度未满足医疗需求的人群中，在标准降脂疗法基础上加用依维苏单抗(Evinacumab)，可比安慰剂降低约50%的LDL-C。随后于2023年获批用于5至11岁儿童。所有依维苏单抗(Evinacumab)的FDA提交申请均在优先审评下进行评估，该审评资格保留给在治疗严重疾病方面可能代表疗效或安全性有显著改善的药物。

HoFH是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的形式，在美国影响约1300人。当个体遗传了两个导致FH的基因拷贝（分别来自父母双方）时，就会发生HoFH，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平达到危险的高水平（通常>400mg/dL）。HoFH患者即使在青少年时期也有发生早发性动脉粥样硬化疾病和心脏事件的风险。许多患者未被诊断，或仅在晚年才被诊断。

家庭心脏基金会创始人兼首席执行官KatherineWilemon表示：“依维苏单抗(Evinacumab)获批用于年仅1岁的儿童，解决了纯合子家族性高胆固醇血症患者面临的关键未满足医疗需求，这是一种从出生起就导致LDL-C水平极高的危及生命的疾病。有了这一批准，这些非常年幼的患儿家庭及其医疗团队现在将拥有一种有效的治疗选择，这些患儿如果不及时充分地降低LDL-C，将面临因动脉病变和瓣膜钙化而导致严重并发症的风险。这一进展凸显了根据指南通过儿科筛查来识别FH患儿的重要性和紧迫性。”

依维苏单抗(Evinacumab)的适应症扩展得到了来自6名患有HoFH的儿童的临床有效性和安全性数据的支持（其中4名患者提供了药代动力学数据），这些儿童参与了依维苏单抗(Evinacumab)的美国扩展访问项目或美国境外同情使用项目。在同情使用项目中未发现新的安全concerns。依维苏单抗(Evinacumab)最常见的不良反应（发生率≥5%）包括鼻咽炎、流感样疾病、头晕、流涕、恶心和疲劳。

再生元公司董事会联合主席、总裁兼首席科学官GeorgeD.Yancopoulos医学博士、哲学博士表示：“依维苏单抗(Evinacumab)证明了再生元的科学和专有技术在开发首创的、改变生命的、并成为标准治疗的药物方面的力量。此次标签扩展增加了我们在罕见病领域日益增长的承诺，该领域包括在神经肌肉和遗传性疾病方面的多样化临床开发项目——例如重症肌无力、耳铁蛋白听力损失和进行性骨化性纤维发育不良——我们已为此分享了数据。”

关于依维苏单抗(Evinacumab)

依维苏单抗(Evinacumab)是使用再生元的VelocImmune®技术发明的，是一种全人源单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能，该蛋白抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂肪酶（EL），并调节循环脂质，包括LDL-C。

再生元科学家在二十多年前发现了血管生成素基因家族。2017年发表在《新英格兰医学杂志》上的由再生元遗传学中心的科学家进行的人类遗传学研究发现，ANGPTL3基因功能不正常（即“功能缺失突变”）的患者，其关键血脂（包括LDL-C）水平显著降低，并且这与冠状动脉疾病风险显著降低相关。

美国适应症

依维苏单抗(Evinacumab)是一种处方注射药物，与饮食、运动和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低药物联合使用，用于降低患有纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）这种类型高胆固醇的成人和1岁及以上儿童的LDL-C。

目前尚不清楚依维苏单抗(Evinacumab)在1岁以下儿童中是否安全有效。

重要安全信息

如果对依维苏单抗或依维苏单抗(Evinacumab)中的任何成分过敏，请勿使用依维苏单抗(Evinacumab)。

在接受依维苏单抗(Evinacumab)之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括如果：

已怀孕或计划怀孕。依维苏单抗(Evinacumab)可能伤害您未出生的婴儿。如果您在使用依维苏单抗(Evinacumab)期间怀孕，请告知您的医疗保健提供者。对于有生育能力的人士：

您的医疗保健提供者可能会在您开始依维苏单抗(Evinacumab)治疗前进行妊娠试验。

您在治疗期间以及最后一次依维苏单抗(Evinacumab)给药后至少5个月内应使用有效的避孕方法。请与您的医疗保健提供者讨论在此期间您可以使用的避孕方法。

正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚依维苏单抗(Evinacumab)是否会分泌到您的母乳中。您和您的医疗保健提供者应共同决定您是接受依维苏单抗(Evinacumab)治疗还是进行母乳喂养。

请告知您的医疗保健提供者您正在服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂。

依维苏单抗(Evinacumab)可能导致严重的副作用，包括：

过敏反应，包括称为过敏性休克的严重反应。如果您出现以下任何症状，请立即告知您的医疗保健提供者：肿胀（主要是嘴唇、舌头或喉咙肿胀，导致吞咽或呼吸困难）、呼吸问题或喘息、感到头晕或昏厥、皮疹、荨麻疹和瘙痒。

依维苏单抗(Evinacumab)最常见的副作用包括：感冒症状、流感样症状、头晕、流鼻涕、恶心和感觉疲倦或虚弱。

如果您有任何困扰您或持续不消退的副作用，请告知您的医疗保健提供者。以上并非依维苏单抗(Evinacumab)所有可能的副作用。关于副作用，请咨询您的医生以获得医疗建议。