骨肉瘤和救星Mepact的“自我介绍”

骨肉瘤发病率在原发性恶性肿瘤中占据首位，截肢后3～5年存活率仅为5～20%。Mepact被批准用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤，具体详情如何呢？快跟随小编一起来看看吧！

骨肉瘤

骨肉瘤是指瘤细胞能直接产生肿瘤骨及骨样组织的一种恶性结缔组织肿瘤，骨肉瘤是最常见的骨源性实体肿瘤，约占骨原发性肉瘤的20%。其好发于年轻人，超过75％的患者发病年龄小于25岁，且该瘤恶性程度甚高，预后极差，可于数月内出现肺部转移，发生在股骨下端及胫骨上端的约占所有骨肉瘤的四分之三，其它处如肱骨、股骨上端、腓骨、脊椎、髂骨等亦可发生。多数为溶骨性，也有少数为成骨性，可发生在任何年龄，但大多在10～25岁，男性较多，肿瘤多处于骨端，偶发生于骨干或骨骺。

Mepact

2009年欧洲批准IDMPharma公司的米伐木肽注射剂(mifamurtide，L-MTP-PE，Mepact)上市，用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤(少见但主要造成儿童和青年死亡的骨瘤)。

MEPACT是一种脂质体制剂，专门设计用于通过静脉内输注体内靶向巨噬细胞。MTP-PE是NOD2的特异性配体，NOD2是主要存在于单核细胞，树突状细胞和巨噬细胞上的受体。

MTP-PE是单核细胞和巨噬细胞的有效激活剂。Mepact对人类巨噬细胞的激活与细胞因子的产生有关，包括肿瘤坏死因子（TNF-α），白介素-1（IL-1β），IL-6，IL-8和IL-12以及粘附分子，包括淋巴细胞功能相关抗原1（LFA-1）和细胞间粘附分子1（ICAM-1）。

目前临床进展

以下是小编整理的关于MEPACT的9项临床试验，目前尚未有确切的疗效，其中有两项试验已经完成，但由于某种原因，尚未公布结果。此外，除了有对骨肉瘤的试验研究，还有不可切除的结直肠转移的研究目前正处在尚未招募的阶段。

但随着医学技术的进步，小编相信未来会有临床试验能证明此药可观的疗效！

骨肉瘤药物全球研发

目前针对骨肉瘤的药物，除了已上市的MEPACT外，还有163种药物，目前处于非在研阶段的药物有45种，药物发现阶段的有2种药物，处于临床前阶段的有39种药物，处于临床申请阶段的有2种，处于早期临床1期阶段的有2种药物，临床1期阶段的有27种药物，临床1/2期阶段的有10种，临床2期的有31种，临床2/3期阶段的有1种，临床3期的目前有5种，此外还有13种已出现在大家面前的药物，今天就为大家简单介绍两种：

塞利尼索

2019年7月，塞利尼索(商品名：Xpovio)在美国获批上市，成为全球首款且唯一一款选择性核输出抑制剂。随后，塞利尼索相继在以色列、英国和欧盟国家获批上市。

和现有治疗药物机制不同，塞利尼索通过与XPO1相结合，阻断肿瘤抑制蛋白与致癌蛋白的出核转运，将肿瘤抑制蛋白聚集在核内并活化抑癌蛋白发Chemicalbook挥作用。同时，阻断抑制蛋白进入细胞质中促使致癌蛋白无法正常发挥作用。在双重作用下，肿瘤细胞凋亡，塞利尼索为抑制肿瘤生长上了双重保险。

普乐沙福

普乐沙福为美国Genzyme公司研制，2008年在美国首次获批上市，2018年12月在我国获批上市。

普乐沙福是一种趋化因子受体CXCR4抑制剂，阻断CXCR4与同源配体(基质细胞衍生因子-1a,SDF-1a )的结合。研究认为，SDF-1a 和CXCR4在人HSCs定向移动并归巢到骨髓的过程中发挥作用

参考文献

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