FDA授予Ravulizumab治疗全身性肌无力症的优先审查资格

美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了ravulizumab-cwvz用于成人全身性肌无力（gMG）的补充生物制品许可申请的优先审查资格。

全身型重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉接头疾病。该病的发病率为（14～20）/10万，各个年龄段都可以发病，儿童、青少年及老年人中较为常见。

Ravulizumab-cwvz是一种补体抑制剂，以Ultomiris的品牌名称销售，目前被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症，以抑制补体介导的血栓性微血管病。

此次的申请得到了一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（NCT03920293）的数据支持，该研究评估了rabulizumab-cwvz在175名之前未接受过补体抑制剂治疗的全身性肌无力成人中的疗效和安全性。患者按照1:1的比例随机分组，接受ravulizumab-cwvz或安慰剂的静脉注射治疗，在第1天接受一次基于体重的负荷剂量，然后从第15天开始定期接受基于体重的维持剂量，每8周一次，持续26周。

研究结果显示，在第26周时，使用ravulizumab-cwvz治疗的患者出现了与肌萎缩症-日常生活活动概况（MG-ADL）总分和定量肌萎缩症（QMG）总分的显著变化。早在第1周就观察到MG-ADL和QMG评分的改善，并持续到第52周（26周随机对照期+26周开放标签扩展期）。

ravulizumab-cwvz的安全状况与以前对阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症的研究中观察到的一致。最经常报告的不良事件是头痛、腹泻和恶心。

处方药使用者收费法（PDUFA）的目标日期定为2022年第二季度。

参考资料：

https://www.empr.com/home/news/drugs-in-the-pipeline/ravulizumab-gets-priority-review-for-generalized-myasthenia-gravis/