FDA授予VOR33治疗急性髓系白血病的快速通道资格

急性髓细胞白血病（acute myelogenous leukemia，AML）是成年人最常见的急性白血病，目前它的治疗仍以化疗为主，但仍有70%左右的患者最终复发并演变为难治性白血病，导致治疗失败而死亡。

VOR33由CRISPR基因组编辑的造血干细胞和祖细胞组成，旨在保护患者的健康细胞不受抗CD33疗法的影响，包括VCAR33或Mylotarg™（gemtuzumab ozogamicin）。VOR33旨在取代高复发风险的AML患者的标准护理移植，并有可能无缝整合到目前的移植环境中。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予VOR33快速通道指定，它是Vor Biopharma公司的造血干细胞治疗候选药物，用于治疗急性髓系白血病（AML）。

Vor公司首席监管和质量官Robert Pietrusko表示：“获得快速通道资格是Vor公司一个重要的里程碑，这表明FDA认识到急性骨髓性白血病患者面临的严重和威胁生命的医疗状况，以及VOR33解决这一未满足医疗需求的潜力。我们将继续与FDA密切合作，加快VOR33的开发。”

Vor的1/2a期临床试验正在积极招募目前治疗选择有限的AML患者。Vor仍有可能在2022年上半年报告VOR33的初步临床数据。Vor目前也在探索将其基因组工程造血干细胞平台与多种治疗方式结合使用。

Vor设计VOR33的目的是保护个人的健康细胞不受抗CD33疗法（如VCAR33或emtuzumab ozogamicin）的影响，并取代存在复发风险的AML患者的标准护理移植。

参考资料：

[1]https://www.pharmacytimes.com/view/fda-grants-fast-track-for-new-acute-myeloid-leukemia-treatment

[2]https://www.businesswire.com/news/home/20210909006184/en