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塞贝特司他(Sebetralstat)适用于以下特定人群和临床场景。适应症严格基于临床试验证据及FDA批准范围,具体如下:
用于治疗成人(年龄≥18岁)及儿科(年龄12岁及以上)患者的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。该推荐覆盖I型及II型HAE患者,无论是否正在接受长期预防治疗。
在HAE急性发作的最早识别阶段使用,即患者感知到特征性皮肤、腹部或喉部水肿初起时。早期给药可最大程度抑制缓激烯生成,快速阻断水肿进展。
尚未确立在12岁以下儿童中的安全性与有效性,不推荐用于该年龄段。严重肝功能损害(Child-PughC级)患者以及正在使用强效CYP3A4抑制剂或诱导剂者也应避免使用。
临床应用中,医师应严格筛选符合上述适应症的患者,根据个体合并用药及肝功能状况调整剂量。
参考资料: FDA说明书获批于2025年7月3日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219301

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