2025年10月15日，欧洲药品管理局(EMA)报道，2025年9月19日，已完成一项申请的评估工作。该申请旨在将镥-177(¹⁷⁷Lu，商品名：Lutathera，Lutathera)的适用范围扩展至12岁及以上、患有不可切除或转移性生长抑素受体阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)的青少年患者。

尽管欧洲药品管理局未推荐该用途，但同意将申请中提交的研究相关数据纳入该药品的产品信息，以便医疗专业人员能够获取关于Lutathera在GEP-NETs患者中疗效的最新数据。

关于Lutathera

Lutathera是一种癌症治疗药物，适用于治疗不可切除或转移性且对治疗无应答的成人GEP-NETs患者，仅用于生长抑素受体阳性的病例。该药物属于放射性药物，自2017年9月起已在欧盟获得批准。其活性成分为镥-177(¹⁷⁷Lu)奥曲肽，剂型为静脉输注溶液。

此次企业提交的申请，目的是将Lutathera的适用范围扩展至12岁及以上、患有不可切除或转移性生长抑素受体阳性GEP-NETs的青少年患者。

关于Lutathera的获批历史

2008年1月31日，Lutathera被指定为治疗GEP-NETs的孤儿药(用于治疗罕见病的药物)。

Lutathera的活性成分镥-177(¹⁷⁷Lu)奥曲肽，是生长抑素类似物与镥-177(¹⁷⁷Lu)的结合物。其作用机制为与生长抑素受体结合——部分GEP-NETs会大量表达这种受体。药物释放的放射性物质随后会杀死与其结合的肿瘤细胞，且对周围细胞影响较小。对于12岁及以上、患有不可切除或转移性生长抑素受体阳性GEP-NETs的青少年患者，Lutathera的预期作用机制与在该病症成人患者中的作用机制一致。

关于Lutathera的主要研究

企业提交的数据来自一项主要研究。该研究纳入了4名12岁及以上、患有不可切除或转移性进展性生长抑素受体阳性1级或2级GEP-NETs的青少年患者，同时还纳入了7名12岁及以上、患有嗜铬细胞瘤和副神经节瘤(另一种罕见神经内分泌肿瘤)的青少年患者。

该研究未将Lutathera与其他治疗方法或安慰剂进行对比，主要评估了不同器官(如肾脏和骨髓)吸收的辐射剂量，以及Lutathera在青少年患者中的安全性和耐受性。

欧洲药品管理局认为，尽管现有数据十分有限，但对于12岁及以上、患有不可切除或转移性进展性高分化(1级和2级)生长抑素受体阳性GEP-NETs的青少年患者而言，Lutathera的获益可能大于风险。

然而，欧洲药品管理局指出，要对该用途扩展给出积极意见，需先对处方信息进行某些修改，并评估开展一项研究以调查辐射暴露相关长期风险的可行性。但在申请仍处于评估阶段时，企业决定不再继续推进将Lutathera适用范围扩展至青少年患者的工作。

因此，Lutathera暂不会被批准用于青少年患者，但处方信息将更新并纳入相关数据，以便医疗专业人员能够获取关于Lutathera在青少年GEP-NETs患者中疗效的最新数据。

企业已告知欧洲药品管理局，此举对参与Lutathera临床试验的患者无影响。