儿童能使用trofinetide(Daybue)吗？

trofinetide(Daybue)治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。

一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究（研究1）确定了DAYBUE治疗5岁及以上儿童患者Rett综合征的安全性和有效性，该研究包括108名5岁至12岁以下的儿童患者和47名12岁至17岁以下的儿童患者。

研究1的证据以及13名2至4岁儿童患者接受DAYBUE治疗12周的药代动力学和安全性数据支持在2至4岁患者中使用day bue。

对小于2岁的儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

口服trofinetide(Daybue)(0、150、300或1000 mg/kg，每日两次；0、300、600或2000毫克/千克/天)对13-14至28周龄大鼠的生长或神经行为功能没有产生不利影响。测试的最高剂量下的血浆暴露量与推荐剂量下儿科患者的血浆暴露量相似。

口服trofinetide(Daybue)(0、150、300或1000 mg/kg，每日两次；0、300、600或2000毫克/千克/天)对幼鼠进行为期10周的给药，未对性成熟或生殖功能产生不利影响。测试的最高剂量下的血浆暴露量与推荐剂量下儿科患者的血浆暴露量相似。