[适 应 症]
2型糖尿病
400-001-2811
问
美格鲁特治疗戈谢病的作用机制？
已回复
会员：136313259
2023-09-26 16:16:52
家人在使用美格鲁特治疗戈谢病，请问这个药物的作用机制是什么？辛苦解答一下。
答
赵药师
共1条回复
用户评分 9.8分 推荐指数：0
1型戈谢病是由葡萄糖脑脂酶(介导鞘糖脂葡萄糖神经酷胺降解的酶)功能缺陷引起的，美格鲁特(zavesca)作为葡糖神经酷胺合成酶的竞争性和可逆性抑制剂发挥作用，葡糖神经酷胺合成酶是导致大多数鞘糖脂合成的一系列反应中的起始酶。
美格鲁特(zavesca) 降低了糖脂生物合成的速率，从而使糖脂底物的量降低到使缺陷型葡萄糖昔酶的剩余活性更有效的水平(底物减少疗法)。体外和体内研究表明，美格鲁特(zavesca) 可以减少基于糖基神经酷胺的鞘糖脂的合成，进而起到治疗戈谢病的作用。
美格鲁特(zavesca) 降低了糖脂生物合成的速率，从而使糖脂底物的量降低到使缺陷型葡萄糖昔酶的剩余活性更有效的水平(底物减少疗法)。体外和体内研究表明，美格鲁特(zavesca) 可以减少基于糖基神经酷胺的鞘糖脂的合成，进而起到治疗戈谢病的作用。
参考资料： FDA说明书更新于2020年12月8日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348
[ 免责声明 ] 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络，仅作信息交流之目的，文中观点不代表医伴旅立场，亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考，具体用药请咨询主治医师，本站只做信息展示，不销售药品。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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