美格鲁特功效和作用是怎样的

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提问时间: 2023-11-09 04:05:40

戈谢病推荐的用美格鲁特，还没有用，请问这个药的作用功效是怎样的？美格鲁特功效和作用是怎样的？

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共1条医生回复

赵药师

用户评分 9.8分推荐指数：1238

美格鲁特功效和作用是抑制防葡萄糖脑苷脂的形成，这种方法称为底物还原疗法，是一种口服小分子药物，主要用于当酶替代疗法无效时，治疗患有轻度至中度I型戈谢病（GD1）的成年人。1型戈谢病是由糖脑苷脂酶的功能缺陷引起的，葡糖脑苷脂酶是介导鞘糖脂葡萄糖神经酰胺降解的酶。美格鲁特作为葡萄糖神经酰胺合酶的竞争性和可逆抑制剂，葡萄糖神经酰胺合酶是一系列反应中的初始酶，导致大多数鞘糖脂的合成。美格鲁特有助于降低鞘糖脂生物合成的速率，使鞘糖脂底物的量降低到使缺乏的葡萄糖脑苷脂酶的残余活性更有效的水平（底物减少疗法）。建议遵医嘱用药，对症治疗。

免责声明：以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络，仅作信息交流之目的，文中观点不代表医伴旅立场，亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考，具体用药请咨询主治医师，本站只做信息展示，不销售药品。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2020年12月8日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348

美格鲁特(zavesca)

药品别称

美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat

适应人群

不适合接受酶替代疗法轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。

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