去纤苷(defiteli)是一种单链的多聚脱氧 核糖核昔的钠盐,具有抗血栓,抗局部缺血,抗炎性反应和促纤维蛋白溶解的特性。适应于肝小静脉闭塞病(VOD)患者。
在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中,共招募了356名干细胞移植患者,对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率,去纤苷(defiteli)组180例患者中2人发生肝静脉闭塞,占12%;对照组176例35人发生肝静脉闭塞,占20%。
去纤苷(defiteli)是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT(造血干细胞移植)后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而3期试验中占38%,而扩大型试验中占45%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114